Генная терапия восстанавливает зрение
Учёные из Университета штата Мичиган продемонстрировали, что генная терапия может восстановить повреждённые нервные связи в сетчатке взрослого глаза и улучшить зрение.
В журнале Molecular Therapy Advances (MTA) опубликованы результаты исследования, согласно которым зрелая сетчатка способна перестраиваться даже после длительных нарушений. Исследователи изучали наследственное нарушение зрения, вызванное дефектом гена CaBP4.
Этот ген отвечает за выработку белка, который необходим для передачи сигналов от светочувствительных клеток сетчатки другим нервным клеткам. Из-за мутации процесс нарушается, и проблемы со зрением возникают уже в детстве.
Эксперимент провели на собаках с такой мутацией. В сетчатку животных однократно ввели безопасный вирусный вектор с рабочей копией гена CaBP4.
После лечения зрение значительно улучшилось, особенно при слабом освещении. Терапия не только остановила дальнейшее ухудшение зрения, но и способствовала восстановлению структур в сетчатке, необходимых для передачи зрительных сигналов.
Существующие нарушения частично исправились. Эффект сохранялся в течение трёх лет наблюдения.
По словам исследователей, результаты показывают, что взрослая сетчатка обладает большей способностью к восстановлению нервных связей, чем считалось ранее. Это может помочь в разработке методов лечения наследственных заболеваний зрения.