Лекарство подавляет ген болезни Паркинсона
В первых испытаниях на людях экспериментальный препарат, который подавляет ген, связанный с болезнью Паркинсона, продемонстрировал обнадёживающие результаты.
В статье, опубликованной в журнале Nature Medicine, учёные рассказали, что лекарство BIIB094 может значительно снижать уровень белка LRRK2 — одного из ключевых факторов развития заболевания. В клиническом исследовании участвовали 82 пациента.
В рамках рандомизированного плацебо-контролируемого испытания участникам вводили препарат напрямую в спинномозговую жидкость. Лечение показало себя в целом безопасным: побочные эффекты были в основном лёгкими или умеренными и не требовали прекращения терапии.
Уровень белка LRRK2 у пациентов, получавших препарат, снизился до 59 процентов. Эффект наблюдался независимо от наличия генетической мутации, что говорит о потенциально более широком применении терапии.
Исследователи отмечают, что на данный момент речь идёт только о ранней стадии испытаний, где оценивались безопасность и биологический эффект, а не клиническое улучшение. Однако результаты подтверждают возможность воздействия на механизмы болезни, а не только на её симптомы, и открывают путь к разработке новых таргетных методов лечения.
Ранее учёные выяснили, что низкий уровень железа в волосах является признаком болезни Паркинсона.