Учёные применяют технологию прайм-редактирования
Специалисты из Prime Medicine стали первыми, кто использовал технологию прайм-редактирования — наиболее точный метод на основе CRISPR — для лечения генетического заболевания у человека.
По информации, опубликованной в Nature, 18-летний юноша с хронической гранулематозной болезнью — редким иммунным нарушением — стал пациентом. Метод позволил внести коррективы в ДНК пациента, устранив мутацию, которая мешает работе иммунных клеток.
Спустя месяц после процедуры серьёзных побочных эффектов не наблюдалось, а функция ключевого фермента восстановилась у двух третей нейтрофилов, что значительно укрепило иммунитет юноши. Исследование ещё не опубликовано в научном журнале и требует дополнительного наблюдения, но специалисты считают результаты многообещающими.
Процедура включает в себя извлечение стволовых клеток из крови, их редактирование и последующее введение после химиотерапии. Несмотря на успешный исход, компания решила не развивать эту терапию самостоятельно из-за её сложности и стоимости.
Теперь Prime Medicine сосредоточится на более доступных методах лечения, которые можно вводить напрямую в организм. В планах — лечение муковисцидоза и заболеваний печени.
В марте 2025 года учёные из Тель-Авивского университета впервые применили CRISPR для удаления гена, который необходим для выживания раковых клеток. Используя наночастицы для точечной доставки генетического редактора, они смогли полностью устранить половину опухолей головы и шеи у мышей.
Это открывает новые перспективы для генной терапии без применения химиотерапии.