Учёные научились удалять лишнюю хромосому
Учёные из Университета Миэ в Японии создали метод, который позволяет удалять лишнюю 21-ю хромосому, вызывающую синдром Дауна, из человеческих клеток.
Об этом стало известно из публикации в журнале PNAS Nexus. Для того чтобы избавиться от лишнего генетического материала, исследователи применили технологию CRISPR/Cas9.
Они разработали специальные направляющие, которые помогают ферменту точно находить и «вырезать» только дополнительную копию хромосомы. Этот метод называется аллель-специфическим редактированием.
После того как учёные вмешались в структуру клеток, экспрессия генов пришла в норму: активизировались гены, которые связаны с развитием нервной системы, а метаболическая активность уменьшилась. Эксперимент оказался успешным как с лабораторно выращенными клетками, так и с образцами кожи пациентов с синдромом Дауна.
Однако исследователи подчёркивают, что технология пока не готова для клинического применения и требует точной настройки, чтобы не повредить здоровые клетки. Тем не менее, это исследование открывает новые возможности для разработки генетических методов лечения трисомии 21 в будущем.
Ранее учёные уже использовали технологию CRISPR для борьбы с раком. Например, исследователи удалили ключевой онкоген из клеток опухолей головы и шеи, что привело к полному исчезновению новообразований у 50 процентов пациентов.