В 2021 году было продемонстрировано, что определённое средство частично восстанавливает зрение у слепого человека.
Исследователи представили результаты более масштабного эксперимента с участием первого пациента и ещё девяти человек. Профессор Ботонд Роска, директор Института молекулярной и клинической офтальмологии в Базеле и ведущий автор исследования, утверждает: «Что мы можем сказать с уверенностью, так это то, что концепция оптогенетики применима для восстановления зрения».
Цель учёных — работать над восстановлением зрения с высоким разрешением. Ожидается, что этого удастся достичь через пять-десять лет.
У всех 10 участников исследования был пигментный ретинит — группа генетических заболеваний, которые поражают более 1,5 миллиона человек во всём мире. При этих заболеваниях светочувствительные клетки сетчатки теряют свою функцию.
Однако ганглиозные клетки сетчатки, которые передают визуальную информацию в мозг, разрушаются не так быстро.
«Эти клетки не являются основными мишенями заболевания, поэтому они являются хорошими кандидатами для терапии», — комментирует доктор Хосе-Ален Сахель, ещё один ведущий автор исследования из Медицинского центра Питтсбургского университета в США.
Генная терапия заключается в однократном введении в глаз инъекции, содержащей безвредный синтетический вирус. Он передаёт генетические инструкции по производству светочувствительного белка в кольцо выживших ганглиозных клеток.
В результате эти клетки становятся светочувствительными. Затем каждый пациент получает светочувствительные очки, которые позволяют получать изображения окружающего мира и преобразовывать их в световые импульсы с одной длиной волны.
Эти импульсы активируют ганглиозные клетки, что позволяет пользователю воспринимать монохромное изображение.
Методика не зависит от точной генетической причины потери зрения у пациента.
В статье, опубликованной в New England Journal of Medicine, исследователи сообщают, что для каждого пациента они лечили только глаз с худшим зрением. Результаты лечения участников отслеживались в течение пяти лет.
Наблюдался только один серьёзный побочный эффект, связанный с глазами, но он был устранён в течение нескольких минут. У шести из 10 участников после лечения наблюдалось клинически значимое улучшение светочувствительности.
«Пациенты могут различать предметы, но пока не могут различать лица», — говорит Роска. Это объясняется тем, что обработанные ганглиозные клетки расположены кольцеобразно вокруг ямки — крошечного углубления в сетчатке, отвечающего за острое центральное зрение.
Марк Хэнкинс, профессор визуальной неврологии Оксфордского университета, приветствовал исследование, отметив, что оно даёт уверенность в безопасности подхода и его применении к людям, у которых всё ещё сохранилось некоторое остаточное зрение.
