Российские ученые создают генный препарат для лечения наследственной слепоты
В России разрабатывают препарат для предотвращения наследственной слепоты
Ученые из Первого МГМУ имени Сеченова Минздрава России работают над созданием геннотерапевтического препарата на основе вирусных векторов для лечения синдрома Ашера. Об пишет «Газета.Ru» со ссылкой на Сеченовский университет.
Синдром Ашера является генетическим заболеванием, которое представляет из себя прогрессирующее снижение слуха и зрения. На сегодняшний день в мире не существует такого лекарства, которое бы позволило остановить данный процесс.
Исследователи отметили, что на развитие дегенерации сетчатки влияет мутация определенного гена. За счет вирусных векторов разработанный препарат может доставить в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера. Таким образом это предотвратит развитие заболевания.
Синдром Ашера является генетическим заболеванием, которое представляет из себя прогрессирующее снижение слуха и зрения. На сегодняшний день в мире не существует такого лекарства, которое бы позволило остановить данный процесс.
Исследователи отметили, что на развитие дегенерации сетчатки влияет мутация определенного гена. За счет вирусных векторов разработанный препарат может доставить в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера. Таким образом это предотвратит развитие заболевания.
«В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки», — поделился заведующий лабораторией Александр Малоголовкин.Разработка уже прошла тестирование в лабораторных условиях. Опыты показали, что ученым удалось добиться желаемого результата. Теперь авторам работы предстоит провести испытания на лабораторных животных. Эксперимент начнется в начале следующего года.