Российские ученые создают генный препарат для лечения наследственной слепоты
В России разрабатывают препарат для предотвращения наследственной слепоты
Синдром Ашера является генетическим заболеванием, которое представляет из себя прогрессирующее снижение слуха и зрения. На сегодняшний день в мире не существует такого лекарства, которое бы позволило остановить данный процесс.
Исследователи отметили, что на развитие дегенерации сетчатки влияет мутация определенного гена. За счет вирусных векторов разработанный препарат может доставить в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера. Таким образом это предотвратит развитие заболевания.
«В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки», — поделился заведующий лабораторией Александр Малоголовкин.Разработка уже прошла тестирование в лабораторных условиях. Опыты показали, что ученым удалось добиться желаемого результата. Теперь авторам работы предстоит провести испытания на лабораторных животных. Эксперимент начнется в начале следующего года.