Препарат восстанавливает работу повреждённых белков
Международная группа учёных доказала, что один из уже известных препаратов способен восстанавливать функции практически всех повреждённых вариантов человеческого белка, независимо от локализации мутации.
Исследование опубликовано в журнале Nature Structural & Molecular Biology. В работе учёные исследовали вазопрессиновый рецептор V2R — белок, который отвечает за баланс воды в почках.
При нарушении работы этого белка возникает редкое наследственное заболевание — нефрогенный несахарный диабет, при котором организм теряет способность удерживать воду. Исследователи создали более семи тысяч вариантов мутировавшего рецептора и проверили действие толваптана — препарата, который уже используется при других заболеваниях почек.
Результаты оказались впечатляющими: толваптан восстановил стабильность 87 процентам повреждённых белков. Препарат действует как «молекулярный стабилизатор», удерживая белок в правильной форме и позволяя ему достичь поверхности клетки и выполнять свои функции.
Авторы исследования считают, что этот принцип можно применить и к другим белкам, что может привести к созданию универсальных лекарств от множества редких заболеваний, вызванных генетическими мутациями. Ранее учёные выяснили, что верапамил — препарат, известный как средство от гипертонии, способен сохранять функцию инсулин-продуцирующих клеток у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1-го типа.