Восстановлено зрение у пациентов с наследственной слепотой
В журнале New England Journal of Medicine опубликованы результаты исследования, в котором экспериментальная генная терапия помогла частично вернуть зрение людям с тяжёлой наследственной слепотой.
После лечения некоторые пациенты стали лучше различать свет и определять местоположение предметов. В эксперименте участвовали 10 человек с пигментным ретинитом — наследственным заболеванием, при котором разрушаются клетки сетчатки, отвечающие за восприятие света.
Все участники практически полностью утратили зрение. Учёные ввели в глаз пациентов специальный ген, который сделал сохранившиеся клетки сетчатки чувствительными к свету.
Для этого использовали метод оптогенетики. После процедуры участники носили специальные очки с камерой, которые преобразовывали изображение в световые сигналы, воспринимаемые изменёнными клетками.
У семи из десяти пациентов улучшилась чувствительность к свету, причём у шести изменения были клинически значимыми. Некоторые участники стали лучше замечать предметы, определять их расположение и точнее тянуться к ним рукой.
У четырёх человек улучшения сохранялись на протяжении месяцев и лет наблюдения. Исследование активности мозга показало, что зрительная информация поступала в зрительную кору и обрабатывалась ею.
Это значит, что даже после длительной потери зрения мозг способен воспринимать новые зрительные сигналы. Однако полностью восстановить зрение не удалось: пациенты по-прежнему не могли нормально видеть или читать.